展示Nuwiq (simoctocog alfa)对既往未曾治疗患者(PUP)有效性的NuProtect研究终局结果在ASH 2019上呈报

瑞士拉亨--(美国贸易资讯)--Octapharma今天宣布，样本量最大年夜的第VIII因子(FVIII)单一产品用于重症血友病A真性PUP的NuProtect前瞻性研究终局成果今天在佛罗里达州奥兰多召开的美国血液学会(ASH) 2019年会上口述呈报。

NuProtect是前瞻性、跨国、开放、非对比III期研究，评估人类细胞系衍生重组FVIII Nuwiq^® (simoctocog alfa)在重症血友病A PUP中的免疫原性、有效性和安然性。英国伦敦大年夜奥蒙德街儿童病院的Ri Liesner博士初次呈报Nuwiq^® (simoctocog alfa)在PUP中随访最长达100个裸露日的免疫原性、有效性和安然性终局数据。

该研究的重要研究者Liesner博士评论道：“NuProtect研究为我们熟悉影响血友病A中克制因子产生的各类身分做出了宝贵供献，并将有助于知照PUP的治疗决定计划。”

治疗重症血友病A PUP时，产生拮抗FVIII的中和抗体是最严重的问题。NuProtect研究的105例患者中，高滴度克制因子累积产生率为17.6%，所有克制因子累积产生率为27.9%。Liesner博士在SIPPET研究数据的背景中评论辩论了上述成果，SIPPET中，高滴度克制因子累积产生率，接收仓鼠细胞系衍生重组FVIII产品的患者为28.4%，接收血浆衍生FVIII产品治疗的患者为18.6%。

有趣的是，基本F8基因突变分析显示，NuProtect研究中非空突变患者没有一例产生Nuwiq^®的克制因子。

Liesner博士评论道：“该数据提示，Nuwiq^®在PUP中的免疫原性风险低，与仓鼠细胞衍生重组FVIII产品比拟，其特点更接近血浆衍生FVIII产品。这个相对宏大年夜的临床数据集支撑PUP应用Nuwiq^®。”

Octapharma AG:

该数据同时展示了Nuwiq^®预防和治疗PUP出血的有效性和安然性。在所有50例接收Nuwiq^®持续预防性治疗的患者中，预防自发性出血事宜的有效性均评为“优良”。93%的出血发生发火中，按需治疗评为“优良”或“优胜”，19台受评手术中，作为手术预防性治疗的有效性评为“优良”或“优胜”者占95%。Nuwiq^® 耐受优胜，研究者仅申报1例疑似与治疗相干的严重不良事宜（须要住院的轻度皮疹），该事宜缓解后，治疗持续进行。

Octapharma血液学IBU主管Larisa Belyanskaya博士表示：“Nuwiq^®用于这一挑衅性患者群体的数据如斯冲动人心，我们为可以或许传播该数据认为骄傲。这一里程碑研究扩大年夜了Nuwiq^®的丰富临床经验，在Nuwiq^®对血友病患者从最初治疗到经久保护的所有临床阶段价值的展示中代表了重要的进步。”

关于血友病A

血友病A是第八因子(FVIII)缺乏所致的X染色体连锁遗传性出血性疾病，假如未加治疗，可导致肌肉和关节出血，继而导致关节病和重度病损。全球每1万名男性中约有一名受累。FVIII替代预防性治疗可削减出血发生发火次数和永远性关节毁伤的风险。

关于Nuwiq^®

Nuwiq^® (simoctocog alfa)是第四代重组第八因子(rFVIII)蛋白质，在人类细胞株中临盆，未经化学润饰或任何其他蛋白质融合¹。其培养不含人源性或动物源性添加物，不含非人类蛋白质抗原决定簇，与von Willebrand因子的亲和力高¹。已完成7项评估Nuwiq^®治疗的临床实验，涉及201例次重症血友病A经治患者（PTP；190人），个中包含59例儿童¹。NuProtect研究评估Nuwiq^®用于既往不曾治疗的患者(PUP)。66例患者的中期分析显示，高滴度克制因子累积产生率为12.8%，所有克制因子累积产生率为20.8% ²。Nuwiq^®的剂量有250 IU、500 IU、1000 IU、2000 IU、2500 IU、3000 IU和4000 IU ³。Nuwiq^®在59个国度获准用于治疗和预防所丰年纪组血友病A患者（先本性FVIII缺乏）的出血³。

关于NuProtect研究

关于Octapharma
Octapharma的愿景是：“我们的豪情驱动我们供给促进人类生活的新健康解决筹划”。Octapharma总部位于瑞士拉亨，是世界上最大年夜的人类蛋白质制造商之一，致力于开辟、临盆源于人体血浆和人体细胞系的人类蛋白质。作为一家家族企业，Octapharma致力于切实改夫君们的生活质量，并且自1983年以来便一向从事这一行业；因为这是我们与生俱来的任务。本公司的价值是主人翁精力、诚信、引导力、可持续性和企业家精力。

2018年，公司实现了18亿欧元的营收，3.46亿欧元的运营收入，并对研发和本钱支出投资2.4亿欧元，用于确保公司将来的成长。Octapharma在全球雇用了约8,314名员工，用以下三大年夜范畴的产品为115个国度病患的治疗供给支撑：

• 血液科（凝血障碍）
• 免疫疗法（免疫障碍）
• 重症监护（出血处治和功能性容量弥补）

Octapharma在奥地利、法国、德国、墨西哥和瑞典拥有七处研发举措措施和六处一流的制造举措措施。

1. Lissitchkov T et al. Ther Adv Hematol 2019; doi: 10.1177/2040620719858471.
2. Liesner R et al. Haemophilia 2018; 24:211-20.
3. Nuwiq^® Summary of Product Characteristics（Nuwiq^®产品特点摘要）.

原文版本可在businesswire.com上查阅：https://www.businesswire.com/news/home/20191210005421/en/

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接洽方法：

NuProtect (NCT01712438)前瞻性、多中间、跨国、开放、非对比III期研究评估Nuwiq^®在既往不曾裸露于任何 FVIII浓缩物或含有FVIII的血成品的重症血友病A患者中的免疫原性、有效性和安然性。患者接收Nuwiq^® 治疗，疗程为100个裸露日或最长达5年。该研究在17个国度38家单位开展。合计入组110例患者。个中108例接收Nuwiq^®治疗。

Octapharma AG血液学国际营业部
Olaf Walter
Olaf.Walter@octapharma.com

Larisa Belyanskaya
Larisa.Belyanskaya@octapharma.com
德律风：+41 55 4512121

Ivana Spotakova

Octapharma董事Olaf Walter弥补道：“我们认为，Nuwiq^®的免疫原性反应了其人类细胞系来源，更广义而言，反应了Octapharma采取人类蛋白质来改良患者生活的办法学根据。上述数据展示了本公司计谋的价值，显示了Octapharma对出血障碍群体的不懈承诺。”

传播经理
ivana.spotakova@octapharma.com
德律风：+41793474607